11 اکتوبر کو2024، چین کی نیشنل میڈیکل پروڈکٹ ایڈمنسٹریشن (NMPA) نے تحقیقاتی نئی دوا (IND) کے لیے درخواست کی منظوری دے دی ہے۔Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 Injection)، ایک CD19 ٹارگٹڈ آٹولوگس کیمرک اینٹیجن ریسیپٹر (CAR) -T سیل تھراپی، جس سے نظامی lupus erythematosus (SLE – ITP) کے امیون تھرومبوسائٹوپینیا کے علاج کے لیے۔ یہ چین میں آٹومیون بیماری کے لیے منظور شدہ Inaticabtagene Autoleucel کا پہلا IND ہے۔
Inaticabtagene Autoleucel ایک CD19 CAR-T سیل تھراپی پروڈکٹ ہے، جو ایک منفرد CD19 scFv（HI19a） اور جدید مینوفیکچرنگ کے عمل کے ساتھ نمایاں ہے۔ Inaticabtagene Autoleucel پہلی ملکیتی CD19-ٹارگٹڈ CAR-T پروڈکٹ ہے جو چین میں مقامی ہے، اور چین میں B-ALL کے لیے پہلی کمرشلائزڈ CAR-T سیل تھراپی پروڈکٹ ہے۔ Inaticabtagene Autoleucel کئی اشارے کے لیے اپنی درخواست کو بڑھا رہا ہے، بشمول بالغ r/r B-ALL، r/r DLBCL، اطفال اور نوعمروں کے r/r B-ALL، اور مختلف آٹو امیون امراض۔ Relapsed یا Refractory Large B-cell Lymphoma کے علاج کے لیے اس کی نئی دوا کی درخواست (NDA) کو NMPA نے ستمبر 2024 میں قبول کر لیا ہے۔
SLE ایک سیسٹیمیٹک آٹومیون بیماری ہے، جو عام طور پر متعدد اعضاء کو نقصان پہنچاتی ہے۔ غیر معمولی B خلیات اور آٹو اینٹی باڈی SLE روگجنن میں اہم کردار ادا کرتے ہیں۔ SLE ضرورت سے زیادہ پلیٹلیٹ کی تباہی کا سبب بن سکتا ہے، یعنی SLE-ITP۔ SLE-ITP تقریباً 16% SLE چینی مریضوں میں پایا جاتا ہے، SLE-ITP کے زیادہ تر مریض سٹیرائڈز، امیونو انہیبیٹرز، اور حیاتیاتی ادویات کے لیے بہت خراب ردعمل ظاہر کرتے ہیں، اور اکثر اعضاء سے خون بہنے کے بڑے خطرے کا شکار ہوتے ہیں، جبکہ ان کی طویل مدتی بقا بہت کم ہوتی ہے۔
اس سال جولائی میں، معروف 《The New England Journal of Medicine》ایک مطالعہ "اینٹی CD19 CAR T خلیات ان SLE کے ریفریکٹری امیون تھرومبوسائٹوپینیا میں" شائع کیا گیا ہے، جو کہ پروفیسر زینگ ژیاؤفینگ اور ریمیٹولوجی ڈپارٹمنٹ سے پروفیسر لی مینگٹاؤ اور پیکنگ یونین میڈیکل کالج ہسپتال کے ہیماٹولوجی ڈیپارٹمنٹ سے پروفیسر ژاؤ ڈاؤبن کے مشترکہ مصنف ہیں۔ مطالعہ نے SLE-ITP کے علاج میں Inaticabtagene Autoleucel کی دیرپا افادیت اور حفاظت کو ظاہر کیا، CAR-T سیل تھراپی کی بڑی صلاحیت کو اجاگر کیا۔
ایک 38 سالہ خاتون کو 2014 میں ایس ایل ای کی تشخیص ہوئی اور اسے الٹنے والی پروٹینوریا اور گٹھیا اور مسلسل تھرومبوسائٹوپینیا کا سامنا کرنا پڑا۔ ہائی ڈوز گلوکوکورٹیکائیڈز (میتھائلپریڈنیسولون دالیں)، ہائیڈروکسی کلوروکوئن، انٹراوینس امیون گلوبلین، ٹیکرولیمس، سائکلوسپورن اے، سیرولیمس، ریتوکسیماب، ڈانازول، ایلٹرومبوپیگ، اور ریکومبیننٹ ہیومن تھرومبوبائیٹیٹ کے ساتھ پچھلے علاج نے تھرومبوبائیوٹاپ کو ختم نہیں کیا۔ پلیٹلیٹ کی تعداد 10,000 سے 20,000 فی کیوبک ملی میٹر پر برقرار رہی اور بالآخر جولائی 2023 میں 10,000 فی مکعب ملی میٹر سے نیچے آگئی۔
اس وقت، اس نے اپنے اعضاء پر پورپورا اور ایکچیموس پیش کیا، منہ سے خون کے چھالے، اور مسوڑھوں سے خون بہہ رہا تھا۔ اس کے بون میرو سمیر نے فعال مائیلوپرولیفریشن اور میگاکاریوسائٹ کی پختگی کی خرابی کو ظاہر کیا۔ CAR ٹی سیل انفیوژن سے پہلے مہینے میں صرف کم خوراک والی پریڈیسون (5 ملی گرام فی دن) اور ہائیڈروکسی کلوروکوئن (0.2 جی فی دن) دی جاتی تھیں۔ آٹولوگس تازہ لیوکافیریسس کا استعمال انٹی سیل تیار کرنے کے لئے کیا گیا تھا۔ کل 500,000 CD19 CAR T خلیات فی کلوگرام جسمانی وزن کے بعد مریض کے fludarabine کے ساتھ لیمفوڈپلیٹنگ کیموتھریپی کروانے کے بعد (25 ملی گرام فی مربع میٹر جسمانی سطح کے علاقے کی خوراک پر) دن −5، −4، اور −3 اور 500 mg پر مربع میٹر (m/50mg) پر فی دن میٹر) CAR T-سیل تھراپی سے پہلے −5 اور −4 دنوں پر۔
Inaticabtagene Autoleucel Injection کے بعد، مریض کے پلیٹلیٹ کی تعداد میں مسلسل اضافہ ہوتا رہا، اور کلینکل مکمل ردعمل حاصل کیا گیا، اور گلوکوکورٹیکائیڈز اور تمام امیونوسوپریسنٹس بند کر دیے گئے۔ فی الحال، مریض بنیادی طور پر معمول کی زندگی میں واپس آ گیا ہے.
اس وقت، چین میں بہت سے دوسرے CAR-T کلینیکل ٹرائلز ہیں، اور وہ مریضوں کی تلاش میں ہیں۔ نئی ادویات اور ٹیکنالوجیز پر مشاورت کے لیے، آپ بیجنگ ساؤتھ ریجن آنکولوجی ہسپتال انٹرنیشنل ڈیپارٹمنٹ سے رابطہ کر سکتے ہیں۔
فون نمبر：4008803716
Email：myimmnet@163.com
حوالہ جات
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
پوسٹ ٹائم: نومبر-08-2024